ALS là một căn bệnh hiếm gặp tấn công và giết chết các tế bào thần kinh điều khiển cơ bắp tự nguyện. Các cơ bắp tự nguyện tạo ra các cử động như nhai, đi bộ, thở và nói chuyện. Các dây thần kinh mất khả năng kích hoạt các cơ bắp cụ thể, khiến cơ trở nên yếu đi và dẫn đến tê liệt. ALS là bệnh tiến triền, có nghĩa là nó sẽ trở nên tồi tệ hơn theo thời gian. Hầu hết những người bị ALS chết vì suy hô hấp, thường là trong vòng ba đến năm năm kể từ khi các triệu chứng xuất hiện lần đầu.

Nhà vật lý học, thiên văn học thiên tài Stephen Hawking là một bệnh nhân mắc ALS (Ảnh: Internet)

Radicava (Edaravone ) là thuốc truyền tĩnh mạch. Thuốc được dùng với liều dùng hàng ngày trong 14 ngày, tiếp theo là giai đoạn 14 ngày không dùng thuốc. Các chu kỳ điều trị tiếp theo bao gồm liều dùng 10 ngày trong 14 ngày, tiếp theo là 14 ngày không dùng thuốc.

"Sau khi tìm hiểu về việc sử dụng Edaravone để điều trị ALS ở Nhật, chúng tôi đã nhanh chóng hợp tác với nhà phát triển dược phẩm về việc nộp đơn xin chứng nhận tại Mỹ", Bác sĩ Eric Bastings, Phó giám đốc Bộ phận Sản phẩm Thần kinh học thuộc Trung tâm nghiên cứu và đánh giá thuốc của FDA cho biết. "Đây là cách điều trị mới đầu tiên được FDA chấp thuận cho ALS trong nhiều năm, và chúng tôi rất vui khi những người mắc ALS sẽ có thêm một lựa chọn nữa."

Hiệu quả của Edaravone trong điều trị ALS đã được chứng minh trong một cuộc thử nghiệm lâm sàng sáu tháng được tiến hành tại Nhật Bản. Trong thử nghiệm, có 137 người tham gia được chọn ngẫu nhiên để dùng Edaravone hoặc giả dược. Vào tuần 24, những người tiếp nhận Edaravone có những đánh giá lâm sàng khả quan hơn về hoạt động hàng ngày so với những người dùng giả dược.

Các phản ứng phụ thường gặp nhất được báo cáo bởi những người tham gia thử nghiệm lâm sàng sử dụng Edaravone là bị bầm tím do chèn ép và rối loạn vận động. Radicava cũng có thể gây một số tác dụng phụ cần chăm sóc y tế như phát ban, sưng, thở dốc và phản ứng dị ứng với sodium bisulfite, một thành phần của thuốc. Natri bisulfit có thể gây ra các triệu chứng phản vệ có thể gây nguy hiểm đến tính mạng trong những người nhạy cảm với sulfite.

BS. Trương Bảo Duy

(Theo FDA)